Пробив в лечението на холестерола: FDA одобри първия перорален инхибитор на PCSK9

Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) даде зелен свет на иновативна терапия, която обещава да промени начина, по който се контролират нивата на „лошия“ холестерол. Одобрено е лекарството Lipfendra (enlicitide), разработено от фармацевтичния гигант Merck & Co., което е първият в своя клас PCSK9 инхибитор, предназначен за перорално приемане.

До момента лечението с инхибитори на PCSK9 изискваше прилагане чрез инжекции, което често представляваше затруднение за пациентите с хронични състояния. Новият медикамент представлява макроциклична пептидна терапия, която се приема веднъж дневно под формата на хапче. Той е предназначен да служи като допълнение към стандартния хранителен режим и физическа активност при възрастни пациенти с хиперхолестеролемия, включително при хора с хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия.

Ефективност и клинични резултати

Решението на регулатора се базира на убедителни данни от клинични изпитвания, които показват значителен спад в нивата на LDL (лошия) холестерола. Според резултатите от първото проучване, при пациенти с висок риск от сърдечносъдови заболявания, Lipfendra е намалил нивата на LDL средно с 56% след 24 седмици в сравнение с групата, приемала плацебо.

Второто ключово изпитване, фокусирано върху пациенти с хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия, е показало още по-висока ефективност – средното понижение на холестерола е достигнали 59%.

Нова посока в фармацевтиката

Д-р Майкъл Дейвис, изпълняващ длъжността директор на Центъра за оценка и изследване на лекарствата към FDA, подчерта, че това одобрение осигурява критична допълнителна възможност за лечение. Той добави, че това е част от по-широките усилия на американския регулатор за подобряване на достъпа до иновативни терапии при хронични заболявания.

Развитието на перорални пептидни терапии е тенденция, която набира скорост в световната фармация. Други големи играчи вече работят по подобни решения – например компанията AstraZeneca развива своя перорален PCSK9 инхибитор (laroprovstat), който в момента преминава през третата фаза на клиничните изпитвания. Това подсказва, че преходът от инжекционни към хапчета за контрол на метаболитни нарушения е в процес на мащабно реализиране.