Przełom w leczeniu cholesterolu: FDA zatwierdziła pierwszy doustny inhibitor PCSK9

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dała zielone światło innowacyjnej terapii, która obiecuje zmienić sposób kontrolowania poziomu „złego” cholesterolu. Zatwierdzono lek Lipfendra (enlicitide), opracowany przez giganta farmaceutycznego Merck & Co., który jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem PCSK9 przeznaczonym do podawania doustnego.

Do tej pory leczenie inhibitorami PCSK9 wymagało podawania drogą iniekcji, co często stanowiło trudność dla pacjentów z chorobami przewlekłymi. Nowy preparat stanowi terapię makrocykliczną peptydową, którą przyjmuje się raz dziennie w formie tabletki. Jest on przeznaczony jako uzupełnienie standardowej diety i aktywności fizycznej u dorosłych pacjentów z hipercholesterolemią, w tym u osób z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią.

Skuteczność i wyniki kliniczne

Decyzja regulatora opiera się na przekonujących danych z badań klinicznych, które wykazują znaczący spadek poziomu cholesterolu LDL (złego). Według wyników pierwszego badania, u pacjentów z wysokim ryzykiem chorób układu krążenia, Lipfendra obniżył poziom LDL średnio o 56% po 24 tygodniach w porównaniu z grupą przyjmującą placebo.

Drugie kluczowe badanie, skoncentrowane na pacjentach z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią, wykazało jeszcze wyższą skuteczność – średnie obniżenie cholesterolu osiągnęło 59%.

Nowy kierunek w farmacji

Dr Michael Davis, pełniący funkcję dyrektora Centrum Oceny i Badań Leków w FDA, podkreślił, że zatwierdzenie to zapewnia krytyczną, dodatkową opcję leczenia. Dodał, że jest to część szerszych wysiłków amerykańskiego regulatora na rzecz poprawy dostępu do innowacyjnych terapii w chorobach przewlekłych.

Rozwój doustnych terapii peptydowych to trend, który zyskuje na sile w światowej farmacji. Inni wielcy gracze już pracują nad podobnymi rozwiązaniami – na przykład firma AstraZeneca rozwija swój doustny inhibitor PCSK9 (laroprovstat), który obecnie przechodzi trzecią fazę badań klinicznych. Sugeruje to, że przejście od iniekcji do tabletek w celu kontroli zaburzeń metabolicznych jest w procesie masowej realizacji.