Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), "kötü" kolesterol seviyelerinin kontrol edilme biçimini değiştirmeyi vaat eden yenilikçi bir terapiye yeşil ışık yaktı. İlaç devi Merck & Co. tarafından geliştirilen ve ağız yoluyla alınmak üzere tasarlanmış kendi sınıfındaki ilk PCSK9 inhibitörü olan Lipfendra (enlicitide) onaylandı.
Şimdiye kadar PCSK9 inhibitörleri ile tedavi, kronik durumları olan hastalar için sıklıkla zorluk teşkil eden enjeksiyon uygulamalarını gerektiriyordu. Yeni ilaç, günde bir kez hap şeklinde alınan makrosiklik bir peptid terapisidir. Heterozigot familial hiperkolesterolemi dahil olmak üzere, hiperkolesterolemiye sahip yetişkin hastalarda standart diyet ve fiziksel aktiviteye ek olarak kullanılmak üzere tasarlanmıştır.
Etkinlik ve Klinik Sonuçlar
Düzenleyici kurumun kararı, LDL (kötü) kolesterol seviyelerinde önemli bir düşüş gösteren klinik çalışmaların ikna edici verilerine dayanmaktadır. İlk çalışmanın sonuçlarına göre, kardiyovasküler hastalık riski yüksek olan hastalarda Lipfendra, 24 hafta sonunda plasebo alan gruba kıyasla LDL seviyelerini ortalama %56 oranında düşürmüştür.
Heterozigot familial hiperkolesterolemi hastalarına odaklanan ikinci temel çalışma, daha da yüksek bir etkinlik göstermiştir; kolesteroldeki ortalama düşüş %59'a ulaşmıştır.
Farmasötikte Yeni Bir Yön
FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Vekil Direktörü Dr. Michael Davis, bu onayın tedavi için kritik bir ek seçenek sunduğunu vurguladı. Davis, bunun Amerikan düzenleyici kurumunun kronik hastalıklarda yenilikçi tedavilere erişimi iyileştirme yönündeki daha geniş çabalarının bir parçası olduğunu ekledi.
Şunlar da ilginizi çekebilir
- Bulgaristan Eczanelerinde Kritik Aritmi İlaçları Eksik: Hastalar Ne Yapmalı?
- 10 Sayılı Yönetmelik'te Değişiklikler: Sağlık Bakanlığı Onaylanmamış İlaçlar Üzerindeki Kontrolü Sıkılaştırıyor
- Paketleme ve yeniden ihracat farkı: Yunanistan'daki bazı ilaçlar neden Bulgaristan'dakilerden önemli ölçüde daha ucuz?
- Dr. Veselina Uzunova'ya Bilimsel Takdir: BAS Tarih Araştırmaları Enstitüsü'nde Doçent
Oral peptid tedavilerinin geliştirilmesi, dünya eczacılığında hız kazanan bir trenddir. Diğer büyük oyuncular da benzer çözümler üzerinde çalışıyor; örneğin AstraZeneca, şu anda üçüncü faz klinik deney aşamasında olan oral PCSK9 inhibitörünü (laroprovstat) geliştiriyor. Bu durum, metabolik bozuklukların kontrolünde enjeksiyondan haplara geçişin büyük ölçekli bir uygulama sürecinde olduğunu göstermektedir.